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17款罕見病創新藥亮相樂城國際創新藥械展

記者袁宇
2021年08月26日09:42 | 來源:海南日報
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原標題:提升罕見病用藥可及性

  “月亮的孩子”“星星的寶貝”“黏寶寶”“不食人間煙火的孩子”“睡美人”,每個看似美麗的名字,卻是一個個充滿心酸痛楚的罕見病。8月25日,記者從海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局獲悉,樂城先行區一直致力於服務國內罕見病患者,為國內罕見病患者打造尋醫找藥的平台。截至目前已有17款罕見病創新藥亮相樂城國際創新藥械展。

  據不完全統計,我國約有2000萬罕見病患者,每年新增罕見病病例超過20萬。樂城先行區管理局相關負責人表示,罕見病在我國實際上並不“罕見”,且罕見病藥物在中國的可及性低於歐美日,“基於樂城先行區先行先試的特殊政策,樂城一直致力於服務國內罕見病患者。”

  早在2020年4月,樂城先行區就建立了罕見病中心,通過遍布全球的合作伙伴,引進國際先進的罕見病藥品,整合島內島外專家資源,聯合公立醫院等持續為罕見病患者提供醫療服務。截至目前,該中心產品已涉及6大類罕見疾病。

  記者了解到,目前樂城先行區參展的17種罕見病藥品對應尿素循環障礙、紅細胞生成性原卟啉症、腎病型胱氨酸貯積症、肢端肥大症、甲基丙二酸血症引起所致的高氨血症、同型半胱氨酸尿症、角膜胱氨酸晶體沉積、腎母細胞瘤、先天性膽汁酸合成障礙、杜普伊特倫攣縮症、佩羅尼氏病、卡波西肉瘤、多發性骨髓瘤、原發性輸卵管癌、遺傳性酪氨酸血症I型等疾病。

  這些罕見病藥物登上樂城國際創新藥械展,將為國內罕見病患者群體帶來巨大的希望和可能性。今年7月中旬,來自蘇州的庫欣綜合征患者林女士在樂城先行區服用了國際創新藥物Isturisa,為治療該罕見病帶來新的希望。據悉,庫欣綜合征在全球發病率為百萬分之二,在中國每年大概新增2800名至4200名患者。

  實際上目前強生、美敦力、波士頓科學、輝瑞等多家全球領先的醫藥企業均已和樂城先行區達成深度合作。另外來自以色列等國家的中小藥械企業也積極與樂城先行區進行接洽,希望通過樂城推動旗下藥械產品進入中國市場。

  樂城維健罕見病臨床醫學中心相關負責人透露,全球范圍的罕見病創新藥物,相當一部分來源於中小型制藥企業,很多對中國市場不了解,“這些企業對中國有多少患者具有醫療需求存在顧慮,對中國的支付環境也存在擔憂。有了藥械展這個平台,將更有利於與藥企溝通,從而為患者在全球范圍引進合適的藥物。”

  海南大力推進的真實世界數據應用試點也帶動罕見病相關領域工作加速推進。通過真實世界數據研究,樂城將成為罕見病藥物應用的重要場景,從而給罕見病藥物研發、審評、監管帶來全新變化。樂城先行區管理局相關負責人表示,真實世界數據研究某種程度上將大大減少罕見病藥物進入中國的成本,這也將吸引更多罕見病藥商到樂城來。

  該負責人還表示,樂城先行區未來將結合電子處方中心建設等,吸引罕見病診療資源在樂城集中投入,為罕見病患者提供從藥品引進、審批到治療的一體化服務,並進一步探索解決罕見病群體在診斷、治療和用藥可及性難題的方案,推動更多國際創新藥械進入中國,服務廣大患者。

(責編:潘惠文、陳海燕)

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