海南省人民醫院神經內科主任黃仕雄教授在開具處方。（樂城先行區管理局供圖）

海南省人民醫院神經內科主任黃仕雄教授詢問患者用藥情況。（樂城先行區管理局供圖）

人民網海口7月6日電 （李學山）7月5日，50歲的全身型重症肌無力患者王女士在海南省人民醫院樂城分院成功接受了全球首款FcRn拮抗劑efgartigimod的首次靜脈給藥治療。這是efgartigimod在中國重症肌無力患者中的首次臨床應用，也是在國內開出的首個處方，為國內20萬重症肌無力患者帶來了新希望。

作為一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，重症肌無力病程長、難治愈、易復發。王女士已飽受重症肌無力困擾七年時間。她早在2014年即被確診為眼肌型重症肌無力，雖然經過多年持續治療，但2020年退休后病情進一步加重，今年4月再次因症狀控制不佳病情加重而入院就診，病情已經發展為全身型重症肌無力：“剛開始得病時還能上班，到了現在已經明顯的手腳無力，抬不起胳膊，洗臉、梳頭都很困難，特別容易疲勞、瞌睡，右眼看東西也有障礙，做拖地這樣簡單的家務活也會加重病情。最初的時候吃了藥症狀能減輕，但是近幾個月症狀加重后，加很大劑量用藥也控制不住。”

據了解，全身型重症肌無力可不同程度地影響患者的眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能，嚴重者甚至危及生命。如果症狀控制不佳，重症肌無力會嚴重影響患者日常生活和工作，降低活動能力和生活質量，給家庭和社會帶來沉重負擔。

7月5日，王女士在樂城先行區內的海南省人民醫院樂城分院開始接受首次efgartigimod靜脈給藥治療，接受治療的24小時內觀察無礙后可出院回家，一周后回來樂城繼續接受治療，連續用藥4周為一個治療周期。一個治療周期結束后會再進行為期一個月的隨訪，以進一步評估藥物的療效與安全性。

“家裡親戚之前在網上就了解到重症肌無力現在有這種先進的治療方案可治，海南省人民醫院的主治醫生第一時間告訴了我有新藥可用的消息。沒想到這麼快就能在樂城用上藥了！”王女士表示，“作為國內第一個用上新藥的患者，我們既激動又感謝，希望完成治療后能像七年前得病之前一樣，生活自理沒有障礙，回歸正常的生活，這也是我們一家人的願望。”

作為全球首個且目前唯一獲FDA批准的FcRn拮抗劑，efgartigimod是首個獲批的通過內源性減少致病性抗體而專門治療全身型重症肌無力的療法，通過其獨特的作用機制能安全快速清除體內的致病性IgG抗體，改善重症肌無力患者治療結局。6月15日重症肌無力關愛日期間，得益於樂城先行區先行先試的特許藥械政策，efgartigimod成功引進博鰲樂城，改變了“境內無藥可用”的困境。如今隨著國內首例患者正式接受efgartigimod治療，這已經成為了三十年來我國重症肌無力藥物的新突破。

據負責王女士治療的海南省人民醫院神經內科主任黃仕雄教授介紹，由於此前治療方案的局限，王女士的疾病控制情況不甚理想。國際關鍵性三期臨床研究表明efgartigimod治療全身型重症肌無力，可以為患者帶來具有臨床意義的症狀和生活質量指標的改善，對患者具有重要意義。海南省人民醫院副院長陳濤說：“在海南省和樂城先行區相關部門的大力支持下，短時間內就為王女士這樣的重症肌無力患者特許引進了治療急需的全球首創新藥，幫助他們盡早用上新藥新技術。接下來，我們也將充分用好國家賦予海南醫療衛生事業的先行先試政策，為更多罕見病患者提供更好的就醫平台，幫助他們第一時間用上國際前沿的治療方案。”

樂城先行區管理局常務副局長呂小蕾表示，得益於海南省衛健委、省藥監局及海口海關等相關部門的大力支持，全球首款FcRn拮抗劑efgartigimod正式在樂城先行區的海南省人民醫院樂城分院開展臨床應用，以“樂城速度”實現患者可及，以“樂城力量”為重症肌無力患者提供了治療藥物的新選擇。相信接下來會有更多國內重症肌無力患者從創新藥治療中獲益。未來，樂城先行區也將盡最大努力為廣大亟需創新療法的患者提供更快捷、更優質的服務和更先進的“樂城方案”。

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