近日，康塔克斯山谷公司的硬性鞏膜接觸鏡獲得國家藥監局批准上市，成為又一通過樂城真實世界研究上市的新藥械。

　　目前，樂城真實世界數據應用試點范圍持續擴大，逐步覆蓋腫瘤、免疫、眼科等多個領域。已有13款臨床急需進口藥械產品通過使用樂城真實世界數據輔助臨床評價獲批上市。

　　為何通過真實世界研究，國際創新藥械能加速在國內上市？樂城如何推動真實世界研究落地？未來又將如何用好真實世界研究政策？近日，海南日報記者帶著問題進行走訪了解。

　　讓國際創新藥械惠及更多國民

　　海外上市新藥要想敲開國內市場“大門”，通常需要完成一場“馬拉鬆”，即開展三期臨床試驗，以測試藥物對中國人群的有效性和安全性。試驗過程少則三五年，多則八九年。按照這條路徑，新藥要想進入中國市場，所需時間長，投入成本高。

　　2019年，國家藥品監督管理局與海南省人民政府聯合啟動海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區臨床真實世界數據應用試點工作，探索將臨床真實世界數據用於藥品醫療器械產品注冊和監管決策，加速國際創新藥械惠及國內患者。

　　借助樂城“雙國九條”政策，已經在國外上市，但沒有在中國境內上市的創新藥械可以在樂城先行區特許進口使用，患者可以提出申請並使用。這些患者使用特許藥械所產生的數據為真實世界研究提供了數據基礎。海南省真實世界數據研究院執行院長陳平雁介紹，對這些數據作相應的分析和整理之后，形成証據，可以用於特許藥品、醫療器械在中國境內的上市申請。

　　以國際創新藥氟輕鬆玻璃體內植入劑為例，按照傳統方式，該產品最早可能於2023年底與中國患者見面，然而去年6月16日，基於境外臨床試驗數據及國內患者臨床真實世界數據，該款創新藥提前獲得國家藥品監督管理局的上市批復，商業化進程縮短約1年半。

　　事實上，真實世界研究在全球范圍內都是一個嶄新的課題，各國都在“摸著石頭過河”。

　　為了推動真實世界研究“加速跑”，國家藥監局進一步健全真實世界數據應用規則體系，先后發布了《真實世界証據支持藥物研發與審評的指導原則》等一系列指南，為科學規范應用真實世界數據輔助監管決策提供有力支撐。目前已獲批上市的13款產品平均審批時長約8個月，最短僅6個月。

　　海南緣何率先在我國開展真實世界研究

　　醫藥產業不算發達的海南，緣何能率先在我國開展臨床真實世界數據應用試點工作？

　　對此，樂城先行區管理局黨委書記、局長賈寧直言：“國家賦予了海南以及樂城先行區獨一無二的政策。”2019年9月，國家發改委、衛健委、中醫藥局、國家藥監局四部委聯合發布《關於支持建設博鰲樂城國際醫療旅游先行區的實施方案》，明確提出“開展真實世界臨床數據應用研究”。

　　借助“先行先試”特許政策，進口藥械可以在樂城先行使用，加上國家將全國唯一的臨床急需進口醫療器械和藥品使用的審批權下放給海南，推動海南成為全國首個開展臨床真實世界數據應用試點區域，讓真實世界研究成為中國藥械追趕世界先進水平的“超車道”。

　　為推動真實世界研究，國家藥監局於2020年和2021年先后在博鰲樂城設立了藥械監管科學研究基地和真實世界數據研究與評價重點實驗室。與此同時，我國第一個區域性真實世界數據平台海南省真實世界數據平台搭建完成，共同為樂城高效開展真實世界研究工作提供有力的技術支持。

　　作為新興的跨學科領域，真實世界研究同樣需要強有力的人才支撐。中國科學院院士、海南大學校長駱清銘介紹，為加強真實世界研究人才的培養和儲備，海南真研院與海南大學合作開設全國首個跨學科“真實世界數據應用”碩博研究生培養點。目前，共招收碩士研究生24名、博士研究生15名。

　　“樂城管理局安排聯絡員定期聯系我們了解研究進度及企業需求，這提高了雙方解決問題的效率，極大推進了真實世界研究試點工作的開展。”波士頓科學醫學總監彭琳說。

　　創新的平台、完備的人才疊加優質的服務，讓真實世界研究得以在樂城“開花結果”，同時也吸引更多企業落地樂城，源源不斷投入真實世界研究。截至目前，樂城先行區已有26家醫療機構開業運營，超過20家在建或籌建，與20個國家和地區的170多家藥械企業建立深度合作關系。

　　讓更多國際創新藥械加速進入中國市場

　　當前，真實世界數據在多個領域的應用已取得階段性成效，但總體而言還處於起步階段，還有更多領域需要去研究和探索。如何打破真實世界數據的匯集融合的壁壘，如何完善研究過程中患者權益的保障，如何促進數據質量滿足藥械監管高標准需求等，都是擺在國內外真實世界研究人員和藥械監管部門面前的重要課題。

　　國家藥品監督管理局藥品審評中心統計與臨床藥理學部部長王駿表示，未來將進一步完善真實世界研究相關技術指南體系，充分利用海南真實世界數據平台及疾病登記系統等，持續推動新工具新方法的研究，與各方共同推進真實世界証據在監管決策中的應用。

　　海南省藥監局局長朱寧表示，將逐漸摸索完善真實世界研究工作，使之形成更為成熟的一套監管制度體系，理論標准體系和監管機制模式，推動真實世界研究從實踐走向理論深化，再從理論成熟走向標准規范，更好應用於中國藥械監管決策，為國家藥品醫療器械審評審批制度改革貢獻海南實踐和海南經驗。

　　目前，樂城先行區正打造樂城醫工轉化平台、真實世界研究平台、國際多中心藥械臨床試驗平台、健康文化產業創新平台和投資服務平台。“這五大平台涵蓋了生物醫藥產業鏈多個環節，全球創新藥械企業可以在這裡得到一站式服務。”賈寧表示，樂城不僅為國際創新藥械加速進入中國市場提供通道，也為我國建立真實世界研究新標准、新方法、新工具提供實踐平台。

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