人民網博鰲2月24日電 （記者李學山）2月24日，首個通過預充式注射筆皮下注射固定劑量給藥的血友病創新藥物馬塔西單抗，在博鰲樂城醫療旅游先行區內的上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院（海南博鰲研究型醫院）（以下簡稱“瑞金海南醫院”）落地。

馬塔西單抗是一種組織因子途徑抑制物（TFPI）拮抗劑，適用於無凝血因子VIII抑制物的成人和12歲及以上兒童A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏症）患者，或無凝血因子IX抑制物的成人和12歲及以上兒童B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症）患者，隻需每周注射一次，作為常規預防用藥，以預防或減少出血事件的發生頻率，有望減少患者因頻繁輸注帶來的心理負擔和用藥負擔。

當天，在上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院（以下簡稱“上海瑞金醫院”）血友病中心主任王學鋒團隊和瑞金海南醫院血液內科執行主任游建華團隊的精心診療下，首位患者完成了該創新藥物的臨床應用。

此次瑞金海南醫院開具的馬塔西單抗處方，不僅是中國首例處方，更是美國以外全球范圍內的首次成功落地處方。

馬塔西單抗通過抑制TFPI對凝血通路核心——凝血因子X（FⅩ）的抑制作用，恢復凝血，達到出血和凝血的再平衡。這種創新機制不受血友病類型影響，可同時滿足血友病A及血友病B患者的治療需求。

馬塔西單抗曾獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的快速通道資格和孤兒藥資格，並於2024年10月和11月分別獲FDA、歐盟委員會（EC）批准上市。

上海瑞金醫院血友病中心主任王學鋒表示，得益於“先行先試”政策，馬塔西單抗在國際上市后，也能第一時間惠及到中國患者，極大地縮短了新藥從國外到國內的時間差，讓國內患者能夠同步享受到最新的前沿療法。希望這款藥物在瑞金海南醫院落地后，能夠積累寶貴的臨床數據，為其在國內上市提供有力的實証支持，為未來的廣泛應用奠定堅實的基礎。

瑞金海南醫院黨委書記、院長顧志冬表示，馬塔西單抗成功落地離不開各方單位的支持，截至目前，醫院已落地近170項特許藥械項目。接下來，醫院在落地更多項目的同時，將用好樂城先行區這一平台，用好“先行先試”政策，開展臨床急需的真實世界研究，聚焦真實世界數據醫保應用，並積極推動真實世界數據用於醫保決策管理，推動急需藥物進入醫保，降低藥物價格、提高藥物可及性，幫助患者“有藥用，更用得起藥”。

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