近日，全球首款用於遺傳性大疱性表皮鬆解症（EB）治療的創新藥物FILSUVEZ®（樺醇三萜凝膠），在樂城先行區順利完成國內首例患者治療。本次治療由復旦大學附屬兒科醫院李明教授團隊和海南省婦女兒童醫學中心黃曉燕教授團隊，在海南省婦女兒童醫學中心樂城分院聯合開展，標志著我國EB治療領域邁出實質性突破一步。

　　首位接受治療的患者為來自江西省的一名少年，自幼罹患EB，長期承受反復創面、持續疼痛與日常護理的巨大困擾。在海南省藥品監督管理局、海南省衛生健康委員會、樂城管理局等主管部門的指導支持下，李明教授團隊和黃曉燕教授團隊共同組建多學科診療小組，為這名少年量身定制全流程治療方案，並做好充分預案，確保首例用藥安全順利。目前患者用藥過程平穩，未出現不良反應。

　　作為國家首批罕見病目錄病種之一，EB患者皮膚極其脆弱，輕微摩擦即可導致水疱或破潰，因此被稱為“蝴蝶寶貝”。我國約有1.5萬名EB患者，長期以來缺乏有效的治療手段。FILSUVEZ®已獲歐盟EMA及美國FDA孤兒藥認証，並於2022年、2023年先后在歐美獲批上市。得益於博鰲樂城“特許使用”政策，該藥物成為目前國內唯一可及的EB適應証治療藥物。

　　根據海南省相關規定，患者離院后可依據醫囑帶離合理劑量的FILSUVEZ®繼續使用，便於長期管理。同時，該藥物已納入樂城特藥險及多地惠民保項目，通過多方共付機制，切實減輕患者家庭經濟負擔。