“長期用藥負擔重”“進口藥經常缺貨”“新藥還沒在海南挂網”“門診結算不方便”……在省信訪局與省直機關工委聯合開展的一次“書記有約·民聲接談”黨建活動中，一位肺動脈高壓罕見病患者向接談的省醫療保障局負責人現場反映訴求。

“您反映的情況我們馬上核實。”面對群眾訴求，省醫保局接訪領導逐一記錄、逐條回應。他表示，“群眾的事再小也是大事，罕見病患者的事更是急事、難事，必須一件一件盯住辦、盯到底。”

肺動脈高壓（PAH）是一種惡性肺血管疾病，2018年被納入國家《第一批罕見病目錄》。目前我省有數百名患者需長期依賴靶向藥物治療。近年來，國內已有部分治療藥物獲批上市，但患者用藥選擇仍相對有限，長期治療費用負擔較重。省醫保局在“書記有約·民聲接談”活動中了解到，“進藥難”“新藥缺”“結算堵”是罕見病患者反映較為集中的三大民生堵點。

群眾訴求就是工作方向。省醫保局始終重視罕見病患者用藥保障，在前期工作基礎上，召開專題會研究，要求相關處室梳理患者訴求，提出務實舉措，推動“進藥難”“新藥缺”“結算堵”等問題逐步解決，努力回應患者關切。

破解“進藥難”，讓患者“有藥可用”。省醫保局嚴格落實國家醫保藥品目錄通用名管理政策，明確醫療機構不得限制臨床必需的罕見病藥品，國產與進口同通用名藥品享受同等醫保報銷待遇﹔主動協調廣藥晨菲藥房引進藥物蘇麥卡（托伐普坦片）。目前，波生坦片、安立生坦片等6款肺動脈高壓主流靶向藥物已納入醫保目錄，其中安立生坦片通過國家集採實現價格大幅下降。

破解“新藥缺”，推動新藥盡快落地。2026年1月5日，全球首個針對PAH核心病理機制的藥物欣瑞來（注射用索特西普）獲國家藥監局批准上市。省醫保局主動聯系默沙東公司，推動其盡快遞交挂網申請材料，促進新藥在海南落地﹔同時提供臨時解決方案，患者可先在瑞金醫院海南醫院通過進口特許藥品通道購藥，保障治療不中斷。

破解“結算堵”，讓費用結算更便捷。省醫保局大力推進基本醫保與“惠瓊保”一站式理賠結算。今年8月13日起，“惠瓊保”一站式結算醫院從2家擴容至20家，覆蓋海口、三亞、儋州、瓊海等市縣，創新實現基本醫保、大病保險、醫療救助、惠瓊保四重保障“一窗受理、即時結算”。

解決一個患者的用藥難題，不是終點。省醫保局以肺動脈高壓個案為“樣本”，把“個案解法”提煉為“通用路徑”：在“進藥”上，形成“政策給空間、企業保供應、醫院與藥店雙渠道”的保供路徑﹔在“新藥”上，形成“部門牽線、企業挂網、特許通道兜底、醫院准入規范”的落地路徑﹔在“結算”上，形成“試點先行、文件明確、逐步擴面”的結算路徑。

省醫保局堅持邊化解、邊總結、邊建制，從制度層面明確罕見病用藥保障的適用范圍、辦理流程、藥品採購供應和費用結算等要求，並建立健全“當場研判、分類處置，能即時解決的明確責任、限時辦理，情況復雜的建立台賬、跟蹤督辦、回訪問效”的閉環管理機制。

一組數據見証變化。肺動脈高壓已納入基本醫療保險門診慢性特殊疾病保障范圍，截至目前，全省已有398名肺動脈高壓罕見病患者完成門診慢特病備案，享受相應醫保待遇﹔曲前列尼爾注射液已納入國家基本醫療保險藥品目錄，參保患者使用該藥不佔用門診慢特病年度定額﹔全省20家醫院實現“零墊付、零材料”即時結算。

“解決一個問題，要帶動一類問題化解。”省醫保局負責人表示，在堅持盡力而為、量力而行，守住醫保基金安全底線的前提下，省醫保局科學開展待遇測算，持續擴大罕見病保障覆蓋面，已將肌萎縮側索硬化、血友病、亨廷頓病、C型尼曼匹克病、法布雷病、脊髓性肌萎縮症、視神經脊髓炎、X連鎖無丙種球蛋白血症等罕見病納入門診慢性特殊疾病保障體系。

下一步，省醫保局將堅持黨建引領信訪、信訪賦能民生，把解決肺動脈高壓個案中形成的路徑、文件和機制，推廣運用到更多罕見病用藥保障中，切實增強特殊群體的獲得感、幸福感、安全感。