中国医科大学附属第一医院高兴华教授领衔的I型神经纤维瘤病（NF1）团队近日在乐城博鳌超级医院开出中国皮肤科医生的第一张司美替尼用药处方。中国医科大学附属第一医院NF1-MDT团队也是国内首批使用司美替尼的单位之一。此次团队共为4位伴有症状性的不可手术切除的丛状神经纤维瘤的NF1患儿使用了该药。

据介绍，司美替尼（selumetinib）是促分裂原活化蛋白激酶1和2（MEK1/2）抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号调节激酶（ERK）通路的上游调节剂。MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK通路的关键组成部分，该通路通常在不同类型的癌症中被激活。在小鼠模型和临床试验中，口服剂量的司美替尼抑制了ERK磷酸化，并减少了神经纤维瘤的数量、体积和增殖。

2020年4月美国FDA宣布批准司美替尼（Koselugo）胶囊用于治疗2岁及以上的NF1儿童患者，这些患者有不能通过手术治疗的有表现出症状的丛状神经纤维瘤。2021年6月欧盟有条件的批准司美替尼用于3岁及以上NF1儿童患者的症状性、不可手术性丛状神经纤维瘤。根据既往研究资料，考虑到司美替尼的边际安全性广泛且种族敏感性较低，故无需对亚洲NF1患儿进行剂量调整。

（乐城管理局）

分享让更多人看到