9月22日，从博鳌乐城获悉，一名库欣病患难近日在海南博鳌乐城先行区内的瑞金海南医院接受了SIGNIFOR® LAR（长效帕瑞肽）新药国内首例应用治疗。

据介绍，针对库欣病的创新药物SIGNIFOR® LAR是以垂体为靶点的新型生长抑素类似物，被批准用于手术失败或非手术治疗的成人库欣病患者。研究发现，ACTH瘤能表达生长抑素受体SST1、SST2和SST5亚型，应用其配体可进行针对性治疗。帕瑞肽对4种生长抑素受体SST1-SST3特别是SST5有高度亲和性，能有效抑制ACTH分泌，降低皮质醇水平，有利于改善临床症状和体征，提高生活质量。2014年作为孤儿药被美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)批准上市。根据SIGNIFOR® LAR的临床III期研究数据显示，该药物治疗第7月时可使约40%库欣病患者体内皮质醇水平恢复到正常范围。同时，患者的相关临床症状和体征得到持续改善。

瑞金医院内分泌科主任王卫庆表示，SIGNIFOR® LAR （长效帕瑞肽）在国内的首例落地治疗，将会为那些手术治疗失败或非手术治疗的成年库欣病患者提供了新的治疗选择。（乐城管理局）

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